Лечить сразу оба: препарат для генной терапии, вве…

Лечить сразу оба: препарат для генной терапии, введенный в один глаз, может перемещаться во второй глаз Генная терапия редкого наследственного заболевания, приводящего к слепоте, — болезни Лебера - показала хорошие результаты. Однако было обнаружено, что гены, введенные в один глаз, могут перемещаться во второй глаз, куда ничего не вводилось. Это может влиять на безопасность препарата и оценку его эффективности, так как в клинических исследованиях, как правило, сравнивается острота зрения на глазу, куда вводился препарат, и со вторым глазом. Результаты работы опубликованы в журнале Science Translational Medicine. Экспериментальная терапия, которой посвящено исследование, направлена на лечение наследственной оптической нейропатии Лебера, приводящей к прогрессирующей потере зрения и часто встречающейся у молодых мужчин. Она вызывается мутацией в одном из генов митохондрий, которая приводит к гибели клеток сетчатки. При проведении генной терапии в глаз вводится вирусная конструкция, содержащая здоровый ген, где она захватывается клетками сетчатки, что позволяет сохранить оставшиеся клетки сетчатки. Заболевания глаз являются популярной мишенью для генной терапии, поскольку конструкция может быть доставлена только в один глаз и если эффект будет отрицательным, у пациента останется второй, нетронутый глаз. В последнем клиническом исследовании, включившем 37 пациентов, примерно через 2 года после терапии у 29 испытуемых отмечалось определенное улучшение зрение на оба глаза. У 25 из них было клинически значимое улучшение зрение на глаз, куда вводился препарат. В связи с этим согласно исходным критериям оценки, по которым сопоставлялось зрение на леченый и нелеченый глаз, терапия оказалась неэффективна, но связано это может быть с тем, что зрение на второй глаз тоже улучшилось. Поэтому, как считают авторы работы, в дальнейших исследованиях целесообразно проводить сопоставление группы пациентов, получивших лечение, с группой плацебо. Улучшение зрения на оба глаза у 29 испытуемых указывает на то, что, по крайней мере при этой форме генной терапии, вирус может покидать леченый глаз. Чтобы проанализировать, как это происходит, ученые ввели вирус в один глаз трех макак и через три месяца исследовали их зрительную систему. Они обнаружили вирус в обоих глазах всех трех животных. Она также определялся в их зрительных нервах, указывая на то, что вирус может двигаться по зрительному нерву леченого глаза, переходя через их перекрест в другой зрительный нерв и затем в нелеченый глаз. Использованная литература: 1. P. Yu-Wai-Man et al. Bilateral visual improvement with unilateral gene therapy injection for Leber hereditary optic neuropathy. Science Translational Medicine 2020: Vol. 12, Issue 573, eaaz7423 DOI: 10.1126/scitranslmed.aaz7423 2. Gene therapy injected in one eye can travel to the other eye https://www.newscientist.com/article/2262327-gene-therapy-injected-in-one-eye-can-travel-to-the-other-eye/#ixzz6gD9LN0M3